Американската администрация по храните и лекарствата току-що одобри най-скъпото лекарство в света: ScienceAlert

Федералната администрация по лекарствата на САЩ (FDA) току-що одобри ново лечение за рядко заболяване, свързано със съсирването на кръвта, на солидна цена.

На доза ще струва 3,5 милиона щатски долара, което го прави най-скъпото лекарство в света.

На пръв поглед цената е невероятна, но а Скорошен анализ на рентабилността на лекарствата Предполага се, че това е сравнително “справедлива” цена за това, което лечението постига Поне в САЩ.

Лекарството се нарича хемигениксТова е генна терапия за лечение на хемофилия B, рядко генетично заболяване, което причинява ниско съсирване на кръвта. включват най-тежките симптоми Спонтанни и повтарящи се епизоди на кървене Трудно е да спреш.

Хемофилия В има тенденция да се среща по-често при мъжете, отколкото при жените, и въпреки че е трудно да се получи точен брой, Оценки Приблизително 8000 мъже в Съединените щати в момента страдат от болестта за цял живот.

Основното лекарство, използвано в момента за лечение на хемофилия В в Съединените щати, се дава на пациенти Много необходим фактор на кръвосъсирванетоРазходите за лечение през живота му обаче са непосилни. При хора с тежки симптоми е необходим рутинен и скъп режим на лечение, който може да се извърши с течение на времето започват да избледняват в ефективността.

Днес изследователите изчисляват цената на живота на възрастен на пациент с умерена до тежка хемофилия B Около 21 до 23 милиона щатски долара. Разходите за лечение в Обединеното кралство са по-евтини, отколкото в САЩ или другаде в Европа, но все пак се натрупват Десетки милиони долари всеки пациент през целия му живот.

От друга страна, Hemgenix е еднократен интравенозен продукт, който се прилага в единична доза на част от цената. Продуктът се транспортира в тялото чрез a вирусни вектори, който е предназначен да доставя ДНК до целевите клетки в черния дроб. След това клетките възпроизвеждат тази генетична информация, разпространявайки инструкциите за съсирващ протеин, известен като фактор IX.

Две проучвания досега са изследвали ефикасността и безопасността на Hemgenix. В едно проучване на 54 участници с тежка или умерено тежка хемофилия B, изследователите откриха повишени нива на активност на фактор IX, намалявайки необходимостта от рутинни алтернативни терапии, които в момента са на разположение на пациентите.

След получаване на генната терапия, честотата на развитие на неконтролирано кървене при пациентите намалява с повече от 50 процента в сравнение с изходната им честота.

Страничните ефекти включват главоболие, грипоподобни симптоми и повишаване на ензимите в черния дроб, всички от които трябва да бъдат внимателно наблюдавани от лекарите отсега нататък.

“Генната терапия за хемофилия е на хоризонта повече от две десетилетия. Въпреки напредъка в лечението на хемофилия, превенцията и лечението на епизоди на кървене може да повлияе отрицателно върху качеството на живот на индивидите.” казва Питър Маркс, директор на Центъра за биологична оценка и изследване на Администрацията по храните и лекарствата.

„Днешното одобрение предоставя нова възможност за лечение на пациенти с хемофилия B и представлява важен напредък в разработването на иновативни терапии за тези с голямо бреме на заболяването, свързано с тази форма на хемофилия.“

Все още не е ясно дали това лечение с генна терапия е лек за хемофилия B, но първоначалните резултати са обещаващи.

За сериозни, но редки разстройства като хемофилия B, Администрацията по храните и лекарствата го има специална среща За стимулиране на медицински изследвания. Hemgenix, например, е класифициран като “лекарство сирак”, тъй като лекува само малък брой пациенти.

Като част от това обозначение, производителят на Hemgenix, CSL Behring, ще има изключителни права върху американския пазар за следващите седем години.

Стимулите, които правителството на САЩ използва за стимулиране на научни изследвания, са полезен начин за насърчаване на иновациите в редките заболявания, които иначе биха останали встрани, но политиката е нож с две остриета.

Това също означава, че американският пазар поема разходите за поддържане на лекарствените монополи, докато други страни, които поставят ограничения върху цените на лекарствата, се възползват от предимствата на международните изследвания.

Днес САЩ плащат между Два пъти и шест пъти повече за лекарства с рецепта, отколкото в други страни по света.

Предишен рекордьор За най-скъпото лекарство беше друга форма на генна терапия за SMA. Те също се оценяват на около 2 милиона долара на цикъл предизвика разгорещен дебат По пътя фармацевтичните компании финансират бизнеса си.

Докато много производители на лекарства Те се възползваха От случая с лекарствата сираци през последните няколко десетилетия до създаването на медицински монополи, този най-нов продукт може да бъде един от случаите, когато политиката може да работи за поне някои хора.

Разбира се, първоначалните разходи са огромни, но за тези, които могат да имат достатъчно късмет да имат застрахователна компания, Hemgenix може да ви спести милиони медицински разходи, подобрявайки живота по безброй начини.

The Европейска агенция по лекарствата и аналози на лекарствата на регулатора Великобритания И на Австралия Сега тя преразглежда и генната терапия за употреба.

Ще бъде интересно да се види колко е позволено на производителите на лекарства да таксуват за Hemgenix в други части на света.